Slijedi inzulin nezavisnost: Upoznajte Dr. Clarase Levetan

Uzmi dvije tablete i nazovi me … sukladni gušterača?

Čekaj, što? !

Da, to je ideja za istraživanjem Philadelphia endokrinologa koja je predvodila s njezinim biofarmaceutskim pokretanjem Perle Bioscience, osnovanom prije godinu dana kako bi nastavio dugogodišnju misiju endo da pomogne ljudima s dijabetesom tipa 1 da postanu "nezavisni od inzulina".

U očima dr. Clarese "Resa" Levetana, to će biti postignuto uzimanjem par tableta koji će regenerirati stanice otočića koji proizvode inzulin i odbaciti svaki napad imunološkog sustava koji ubija te stanice i vodi u tip 1. Vi svibanj ovdje početi oko-roll, misleći "lažna nada" i "dijabetes" zmija ulje. " Ali ona to ne naziva lijekom, iako bi to moglo dovesti do potpunog smanjenja doze inzulina, budući da još trebate uzimati dvije pilule dnevno za ostatak svog života. Vježbanje 20 godina, dr. Levetan je stvorio svoju početnu istraživačku skupinu u Južnoj Karolini kako bi razvio ovaj tretman.

DM) Recite nam o sebi?

CL) Ja sam endokrinolog s fokusiranom misijom na neovisnost inzulina i vidim pacijente i istražuju. Moj prvi posao kod dijabetesa bio je 1984. godine, a radio je u Klinici za dijabetes u bolnici Grady u Atlanti, koja je bila na medicinskoj školi i pripravništvu na Emory School of Medicine.Onda sam se vratio u internu medicinu i stipendiju u endokrinologiji. Napravio sam klinička istraživanja, temeljna istraživanja znanosti, ali uvijek sam se bavila. Ironično, uživao sam trenirao više nego ikada jer vidim kako su, unatoč svim crpkama, senzorima, novim inzulinskim sredstvima i sl., Borbe s dijabetesom sada teže sa osiguravajućim društvima. Vidim više pacijenata nego ikada tko imaju osiguranje, koji još uvijek ne mogu priuštiti inzulin i zalihe.

Nikad se nisam prestala vježbati, ali sam provela niz godina stvaranja računalnog programa za pacijente s dijabetesom i u randomiziranom pokusu, pokazao sam da je korištenjem programa razvijenih ciljeva personaliziranih dijabetesa bilo učinkovitije od bilo koje terapije u snižavanju A1C. Nitko ne bi platio program ili čak trošak ispisa u boji prilagođenih izvješća koja je generirala program. Ponovno mi je bilo rečeno, čak i kod onih u tvrtkama koje se bave uspjelom skrbi, da bih bilo puno bolje od izrade lijeka jer bi platitelji platili za to, a ne personalizirano računalno izvješće … tako da jesam.

Trenutačno imam samostalnu praksu s nevjerojatnim dijabetesom, Susanom Pierceom, koji je tip 1 i tko je bio sa mnom više od desetljeća i bio je jako uključen u naše istraživanje.

Imate obožavatelje poput Dr. Irl Hirsch koji vas opisuje kao "jedan od najkreativnijijih" kojeg je upoznao. Koja je tvoja tajna?

Ja sam definitivno više osoba s pravom mozga nego lijeva. Naučila sam prilično rano da su moje najveće pogreške, iako bolne, uvijek pokazale da me vode u smjerovima za koje nikad ne bih sanjao o tome. Dakle, kad sam ovih dana pogodio zid, zapravo ga vidim kao dobru stvar nakon prvog udarca.

Velika promjena paradigme u svom razmišljanju o dijabetesu došla je u 90-ih godina kada su studije za MiniMed studirale na svojim novim senzora glukoze. Naučio sam kada sam nosio senzor da razina glukoze nikad ne prelazi 103 iznad mojih pacijenata na crpkama s A1C manje od 6,5% koji su imali razine glukoze od 40 do 400. Trebalo mi je neko vrijeme da shvatim da je dijabetes bio ne samo o inzulinu. Ovo mi je iskustvo stvarno razumjelo koliko sam malo znao o dijabetesu tipa 1. Bilo je oko tog vremena da je otkriveno i studirao hormon amilin / pramlintid / Symlin koji je koestrirao inzulinom u ekvimolarnim koncentracijama i učinio sam sve što je mogao kako bih bolje razumio što je amilin učinio otkad su studije bile jasne da je to učinjeno ne niži glukozu.

Potom sam počeo gledati druge hormone otočića i kako su svi bili međusobno povezani s normalizacijom glukoze. Bilo je ključno za mene da počnem učiti o ostalim hormonima otočića i kako svaki doprinosi normalizaciji glukoze.Iako inzulin svakako štedi život, svaki od pet drugih otoka hormona igra ulogu u održavanju razine glukoze uobičajene. Više nisam vidio pacijente s dijabetesom kao nepridržavajući - kao što ih ču i moje kolege.

Kako se to razmišljanje prevodi u vašu ulogu istraživača za D-lijek?

Bio sam klapački umjetnik i kipar od mlade, pa vidim znanstvene probleme rješavajući malo drugačije od nekih znanstvenika. Vidim istraživanje dijabetesa u dijabetesu tipa 1 pomalo poput prispodobe slijepih muškaraca i slona, ​​gdje svaki slijepac opisuje dio slona kojim se dira potpuno drugačiji od ostalih. Istraživači dijabetesa imaju mnogo različitih usredotočenja - bilo da se radi o upalnom odgovoru koji se javlja, imunološkom napadu, nedostatku beta stanica, regeneraciji beta stanica, disfunkciji otočića koji slijedi gubitak beta stanica itd. Vjerujem da svi na terenu , jesu li njihove studije pozitivne ili negativne, približava nam razumijevanje velike slike.

Koji je vaš trenutni fokus istraživanja?

Naša hipoteza je da taj dijabetes nije samo bolest autoimunosti, već jedan od 1) autoimunog napada na beta stanice i 2) nedostatak sposobnosti ljudskog pankreasa da regenerira beta-stanice, čak i kada se daje imunološki agens , Promet beta stanica u miševa je mnogo brži nego kod čovjeka. Dakle, unatoč više od 60 nedavnih studija koje koriste sve tipove terapija koje su preinačile dijabetes u modelima miševa tipa 1, nitko nije pokazao isti uspjeh kod čovjeka. Vjerujem da će inzulinska neovisnost biti rezultat kombinacijskih terapija - imunoterapija u kombinaciji s beta regeneracijskim agensom.

A to je dovelo vas do osnivanja istraživačke tvrtke Cure DM prije deset godina i na kraju prodavajući gušteraču Sanofi …? (Vidiš moj članak: 2013 Levetan Pierce razlike između otoka miševa i muškaraca)

Slično je istraživanjima koja je proveo Frederick Banting o ligiranju kanala gušterače u pasa i prikupljanju sekreta, koji je kasnije postao poznat kao inzulin. Danas radimo te iste studije: isti se geni izražavaju kako bi zaštitili gušterače regeneracijom novih otočića iz pankreasnog duktalnog tkiva. Ono što sada znamo je da akutna ozljeda gušterače rezultira regeneracijskim genima koji su prisutni kako bi sačuvali gušteraču. Ljudski genom i proteom postali su dostupni i dostupni, a postalo je lakše shvatiti koji su geni uključeni kada je gušterača ozlijeđena. Ovi geni transformiraju gušterače duktalnog tkiva u otočiće.

Naš tim je otkrio gen i dio proteina koji rezultira transformacijom kanala gušterače u otočiće. Imamo nove patente temeljene na našim otkrićima o kojima se geni i peptidi unutar genskog proteina izražavaju kada postoji akutna ozljeda gušterače i odgovorni su za transformiranje gušterače u otočiće.

Kada smo 2010. Godine licencirali naš prvi HIP (Human Peptide of Hepet) lijek za Sanofi, proučavane su studije u bolesnika tipa 2.Bio sam jako uzrujan, pitao zašto studije ne bi trebale ići naprijed u tipu 1 i naivno govoreći: "samo kombinirajte HIP s imunološkim agensom". Saznao sam da ne postoji model korištenja regeneracijske terapije s imunim sredstvom za zaštitu novih otočića, a to nije bilo tako lako od stajališta razvoja droga. Tako je formiran naš sljedeći pothvat Perle Bioscience.

U svom radu sada malo upotrebljavate izraz "preokrenuvši dijabetes" - niste li čuli sve povratne informacije od ljudi koji preziru taj pojam? Kako se približavate tom pitanju?

Slažem se - ljudi s tipom 1, obitelji i prijatelji bili su toliko strašno razočarani, a toliko su ljudi pucali da koriste riječi "liječiti" i "preokrenuti" dijabetes. Dakle, ako to učinim, molim vas zaustavite me. Moj fokus je neovisnost inzulina za tip 1

Je li se vaš cilj uopće promijenio s

Perle?

Naš je cilj u prvoj studiji pokazati da imunosni agens i sredstvo za regeneraciju mogu očuvati beta stanice i dovesti do neovisnosti inzulina. Imamo sponzoriran ugovor o istraživanju sa Sveučilištem Yale koji ispituje naše nove terapije kako bi utvrdio koliko su učinkovite u stvaranju novih otočića iz duktalnog tkiva. Tim Yale ima veliko iskustvo s genskom terapijom koju koristimo. Surađujemo i sa mnogim drugim znanstvenim timovima iz cijelog svijeta od Italije do Izraela koji rade na neovisnosti inzulina.

Recite nam

spojeva lijeka PRL001 i PL002 na kojima radite?

PRL001 je kombinacija dviju terapija odobrenih FDA-om - ciklosporinom, koji je imao najvišu stopu neovisnosti inzulina u 1980-ima i inhibitora protonske pumpe, za koju je pokazano da povećava masu beta stanica u bolesnika s dijabetesom. Planiramo ispitivanje faza 3 u više centara početkom 2015. Ako ne dobijemo odobrenje FDA za studije u SAD-u, postavit ćemo se u Europi.

PL002 je kombinacija našeg novog REG peptida s imunim agensom. Razvijaju se nove terapije, koje se nadaju da će pokazati kao i kod našeg prethodnog REG peptida, biti mnogo moćniji od inhibitora protonske pumpe u transformaciji kanala u nove otočiće za upotrebu u bolesnika s novim i postojećim pacijentima tipa 1 imunološki zaštitnik. Jedan REG peptid već je pokazao porast C-peptida od 27% kod bolesnika s dijabetesom tipa 1 20 godina, ali nažalost bez imunog agensa rezultati nisu bili trajni.

Kako se vaš rad u Perle uklapa u druge projekte, kao što su projekti inkapsuliranja DRI i JDRF ili regeneracija beta stanica?

Nadamo se da će pacijenti napraviti svoje nove otočiće (koji sadrže nove populacije beta stanica) i kombinirati našu regeneracijsku terapiju s najnižom mogućom dozom imunološkog sredstva za suzbijanje, tako da nema beta transplantacije ili kapsuliranja. Sva istraživanja usmjeravaju polje naprijed. Što biste drugo htjeli da D-Zajednica zna o vašem poslu?

Ovaj videozapis sažima najbolje za mene:

Samo znam da sam obećao Louis Cocco (dječak u videu) i planiram zadržati to obećanje.Ništa me ne zaustavlja!

Hvala na svemu što radiš, dr. Levetan! Radujemo se što ćemo vidjeti gdje se vaša istraživanja odvijaju i nadamo se da će nas približiti nezavisnosti inzulina na putu.

Odricanje od odgovornosti

: Sadržaj koji je izradio tim za šećernu bolest. Za više detalja kliknite ovdje.

Odricanje od odgovornosti

Ovaj je sadržaj stvoren za blog Diabetes Mine, blog zdravlja potrošača usredotočen na zajednicu dijabetesa. Sadržaj nije medicinski pregledan i ne pridržava se uredničkih smjernica Healthline. Za više informacija o partnerstvu zdravlja s Diabetes Mine, kliknite ovdje.