Novi DRI Mini 'BioHub' orgulje bi oponašao zdravo gušterače

Žao mi je g. Pancreas, Vaša uloga u preokretanju dijabetesa tipa 1 mogla bi postati irelevantna ako Diabetes Institute ima nešto za reći o tome.

Vrhunski istraživači na dijabetesu na DRI planu za stvaranje novog mini-organa koji bi učinili trenutne napore da stanice otočića presađuju iz doniranog gušterače i u jetru osobe u fokusu prošlosti.

Umjesto toga, DRI razvija malu posudu koja je stvorila čovjeka i zove BioHub, koji će biti napunjen stanicama koje proizvode inzulin koje bi mogle biti implantirane negdje u vašem tijelu. Ideja je da će ovaj BioHub potrajati, biti u mogućnosti da kući transplantirane stanice ili čak nove stanice koje proizvode inzulin niz cestu. Budući da bi to moglo oponašati ulogu zdrave gušterače i vrlo vjerojatno "potpuno preokrenuti" dijabetes tipa 1, DRI istraživači touting njihov trud kao "sljedeći kvantni skok" prema biološkom liječenju.

kaže da okuplja godine različitih načina istraživanja dijabetesa koji je organizacija sa sjedištem u Floridi bila uključena od njegova nastanka 1971. godine. > Naravno, uvijek smo malo oprezni pri skakanju gore i dolje nad bilo čime što se promovira kao "proboj" ili sljedeću veliku stvar u istraživanju dijabetesa. Svi znamo da su miševi "izliječeni", a svaki drugi dan postoji vijest o nekim velikim napretkom. Ne samo to, već DRI radi na sličnoj posudi za stanice otočića od najmanje 2006., kada je Amy prijavila na implantabilnu napravu, a zatim se usporedila s "obrnutom IUD-om".

Sada se sve uklapa u ono što će biti glavni projekt projekta DRI-a koji ide dalje, kažu nam.

DRI je pregledao današnju objavu BioHub u našim 2012 Milestones nakon siječnja. Očigledno od tada, ono što su finalizirali jest njihov marketinški pristup, dajući jedno ime onome što već rade u istraživanju transplantacije stanica otočića.

"Naš glavni plan oduvijek je olakšavao sve, ali ovo je prvi put da smo skupa okupili kako bismo pokazali kako se ovo sve uklapa kao na zagonetku", rekao je direktor DRI-a dr. Camillo Ricordi.

Ako se to dogodi, ovaj novi mini-orgulje može biti izrađen od poroznog, spužvastog materijala veličine četvrtine, a bio bi kompatibilan s ljudskim tijelom kako bi se tisuće stanica otočića mogle lagano zasijati na tu zaštitnu platformu i gnjaviti se unutar pojedinih pora da bi započeli proizvodnju inzulina.Još jedna ideja je da bi BioHub mogao biti u obliku prirodnijeg spremnika, poput vlastitog vena osobe koja bi se mogla vezati za stvaranje "venske vrećice" zajedno s vlastitom već postojećom vaskularnom opskrbom. Bilo kako bilo, BioHub platforma bila bi novi dom za tisuće transplantiranih ili ponovljenih stanica otočića da rastu i obavljaju svoj posao za proizvodnju inzulina, što je potencijalno preokrenulo dijabetes tipa 1 uopće. Iako, Ricordi priznaje da bi bilo moguće da bilo koji BioHub poput ove bi trebao biti zamijenjen svake 3-6 godina.

BioHub bi također omogućio znanstvenicima da dodaju kisik i druge vrste "helper" stanica koje bi mogle promovirati dugoročni opstanak i funkcionalnost stanica unutar ove platforme, kažu nam DRI spokes-folks. U osnovi, pojam je "poboljšanje onoga što nam je Majka priroda prirodno dala."

Dr. Jay Skyler, zamjenik ravnatelja kliničkih istraživanja i akademskih programa DRI, kaže da će ovaj mini organ oponašati izvorni pankreas i vratiti metaboličku funkciju i puštanje inzulina u stvarnom vremenu, što PWD-ovi trenutačno nemaju dostupne u bilo kojem obliku ili oblik. I oni su doista uvjereni da bi bilo moguće "potpuno preokrenuti" dijabetes u pronalaženju optimalnog mjesta u tijelu za ovaj BioHub, prema riječima DRI-a, zamjeniku ravnatelja translacijskog istraživanja dr. Luca Inverardi.

Njihova nada je da se BioHub dosegne regulatorni pregled i eventualno čak i odobrenje u roku od pet do sedam godina.

To je vrlo ambiciozan cilj! Jedno koje ne možemo pomoći skeptično gledati, naročito dolazeći iz organizacije koja je u prošlosti donijela goleme obećanja. U početku, oni su obećali donatorima da će razviti CURE u roku od 10 godina (!), A Amy je svjedočila sukobu zbog razočaranja donatora na godišnjoj konferenciji DRI u NYC-u 2008.

Ironično, taj događaj bio je usmjeren na razlikovanje između "nada i hiper". Kao nastavak, Amy je napisao stupac preko dLife o razumijevanju naslova o dijabetesu i povećanu prirodu napretka u istraživanju. Još uvijek dobro čitanje!

Navodeći upravo tu inkrementalnu prirodu, Ricordi inzistira da je tijekom godina proveo značajan napredak u istraživanju transplantacije otočića i dopustio DRI-u da dođe do ove "važne točke" - iako nije sasvim jasno što bi to moglo doista doći biti osim obnovljene nade da se ovaj "lijek" materijalizira kako ga zamišljaju.

"BioHub nam daje alat kojim možemo kombinirati sve što smo naučili tijekom godina kliničkih ispitivanja i poduzeti sljedeći korak naprijed", rekao je Ricordi. "Uvjeren sam da bi ovaj pristup mogao pomicati stanične terapije i biološke zamjenske strategije za lijek za dijabetes do našeg konačnog cilja. "

Ovo je sve zvučalo malo poznato nama, oboje gledajući natrag na prethodne DRI vijesti, a također i od drugih organizacija; Kanadska Sernova također radi na sličnom sustavu Cell Pouch System, malom kontejneru koji je dizajniran za držanje stanica otočića pod kožu i osigurava zaštitno okruženje "gušterače".

Ricordi kaže

što je važno je da je DRI dobro prilagodio svoj koncept tijekom proteklog desetljeća. Procijenili su ostale pristupe vezane uz inženjering odgovarajućeg mjesta za ugradnju otočića ili drugih stanica, te uključili neke koncepte u postojeći projekt BioHub, dok odbacuju druge linije istraživanja zbog manjih granica ili ograničenja.

Konkretno, taj "protusmjerni IUD" prototip predviđen prije sedam godina nije bio u mogućnosti povećati se zbog problema s nakupljanjem stanica otočića i suboptimalnim preraspodjelom stanica, tako da je DRI napustio početni dizajn i prototipove, kaže Ricordi. Također kaže kako se istraživanje o implantiranim stanicama otočića u vašim očnim jastucima o kojima smo pisali tijekom 2011. nastavlja, ali uglavnom s drugim istraživačima DRI u Švedskoj i Seoulu. On i njegov tim na Floridi i dalje su zainteresirani za oči kao mjesto testiranja za toleranciju stanica, ali više nije glavni fokus kao mjesto transplantacije.

"Mnogo novih značajki i napretka dogodilo se od prvog izvješća i dizajna", kaže Ricordi, ukazujući na napredak istraživanja na novim putevima za istraživanje matičnih stanica, imuno-modulacijskih molekula i tehnologija i droga koje proizvode kisik "Zbog toga smo oduševljeni novim znanjima i potencijalima koje će ove platformske tehnologije donijeti u cjelokupni BioHub projekt".

Što DRI zna iz globalnog istraživanja, to znači da transplantacija otočića funkcionira iako i dalje ima ograničenja (kao što je cijena iznad 50.000 dolara!) i nekoliko izazova ostaju dok se ne može ponuditi šire. Ricordi kaže da bi BioHub bio način rješavanja nekih aktualnih istraživačkih izazova: potrebu za lijekovima protiv odbacivanja, pronalaženju izdašne ponude stanice otočića za transplantaciju i pronalaženja optimalnog mjesta unutar tijela za ove stanice. Pristup stanicama otočića je ograničen, pa je Ricordi rekao da dio ovog istraživanja uključuje proučavanje kako koristiti matične stanice ili reprogramirati druge stanice za proizvodnju inzulina. Time bi se eliminirala potreba za ubrizgavanjem drugih transplantiranih donorskih stanica, rekao je.

Točna vremenska linija za BioHub nije poznata jer će u velikoj mjeri slijediti bilo koju vremensku liniju znanosti i istraživanja koja diktiraju. Neke pretkliničke studije već su u tijeku, a Ricordi kaže kako se nadaju da će započeti s prvim kliničkim pokusima do kraja 2013. ili početkom iduće godine.

Tako da je 5-7 godina vremenski okvir realan uopće?

"Da, vjerujem da je to realno", kaže Ricordi. "Glavni cestovni blok koji sada predviđamo jest regulatorni, a ne znanstveni. Znanost i financiranje tek su mali dio jednadžbe kada ulažete zid od opeke "

Ricordi nam govori da je riječ o suradničkom projektu, pri čemu se najveći dio istraživanja odvijalo u Miamiu, FL, ali i na drugim dijelovima diljem svijeta. To je, dijelom, diktirano od strane drugih laboratorija koje nisu ograničene regulativnim odgodama ovdje u SAD-u. DRI Federation također surađuje s međunarodnim neprofitnim Cure Focus Research Allianceom radi daljnjeg istraživanja, čak i izvan šećerne bolesti, organ bi se mogao koristiti u drugim uvjetima kao što su rak i Crohnova bolest.

Čak i ako ovo istraživanje ispadne, bi li to bila lijek ili su lažne nade ovdje? To može ovisiti o kome tražite, ali čak i Ricordi primjećuje da je definicija "lijek" subjektivna. Dok BioHub može preokrenuti tip 1, mnogo istraživanja ostaje na učenju razloga za temeljni napad imunološkog sustava i sprečavanje da se događa. Ponovno, kako kaže Ricordi, "to je sve dio veće zagonetke".

Nekolicina u našoj D-zajednici jako je uzbuđena zbog ove vijesti … uključujući D-tata Tom Karlya, koji je potpredsjednik DRI-ja imajući sina i kćer oboje koji žive s tipom 1. On piše na svom blogu: "To je najuzbudljivije što sam čuo od dana kada je Kaitlyn bio dijagnosticiran prije više od 20 godina, nije pita u nebu nije to slomljena obećanja, ona je prava … vrlo, vrlo stvarna. "Ipak, neki se pitaju jesu li sve agresivne priče o ovom istraživanju brojnim obiteljima više od kampanje prikupljanja sredstava za DRI nego bilo što drugo. Petminutni videozapis koji je sinoć ponoć otišao uživajući u krajnjoj molbi za novcem i govori gledateljima "što će se dogoditi sljedeće ovisi o vama". Ovaj potisak razljutio je mnoge u DOC-u.

koje će nas odvesti prema pravom liječenju, ne?

Dakle, kao i uvijek, mi oprezno optimistiramo kad god čujemo ove obavijesti o konceptu koji može ili ne mora biti "kvantni skok". Ako se to dogodi, prirodno ćemo se slaviti zajedno sa svima ostalima. Ali dokaz je u pudingu. U međuvremenu držimo svoju vjeru u tehnologiju koju vidimo da igra veliku ulogu u pomaganju da ostanemo zdravi ovdje i sada.

** UPDAT: 9. ožujka, 5: 20 sati **

Dr. Ricordi je od tada objavio Q & A na svojoj Facebook stranici, gdje je odgovorio na nekoliko pitanja o DRI BioHubu, uključujući i nekoliko pitanja koja su izrečena upravo onima koje smo postavili za njegovu pokrivenost ovdje

'Mine

do najave.A 15. ožujka 2013. dr. Luca Inverardi iz DRI-a izvest će intervju uživo na TuDiabetesu od 1-2 sata PST.

Odricanje od odgovornosti : Sadržaj koji je izradio tim za šećernu bolest. Za više detalja kliknite ovdje. Odricanje od odgovornosti

Ovaj je sadržaj stvoren za blog Diabetes Mine, blog zdravlja potrošača usredotočen na zajednicu dijabetesa. Sadržaj nije medicinski pregledan i ne pridržava se uredničkih smjernica Healthline. Za više informacija o partnerstvu zdravlja s Diabetes Mine, kliknite ovdje.