Dr. Denise Faustman kreće naprijed na svoj dijabetes Cure Research

Wow, čini se kao eon jer smo zadnji čavrljali s utjecajnim dr. Deniseom Faustmanom o njezinim kontroverznim istraživanjima u stvaranju cjepiva za liječenje dijabetesa.

Za one koji nisu upoznati s Dr. Faustmanovim radom u Generalnoj bolnici u Massachusettsu, već dugo proučava nešto što se zove

BCG (Bacillus Calmette Guerin), generičko cjepivo koje je bilo gotovo gotovo stoljeće i izvorno je dizajnirano za borbu tuberkuloza (TB). Ideja: povećanje BCG-a može spriječiti gušteraču da ubije beta-stanice, dopuštajući onima s dijabetesom da regeneriraju ove stanice koje stvaraju inzulin. Godine 2001. u miševima je otkrivala otkriće, ali nije je mogla u početku to replikirati, a njezino je istraživanje pokrenulo žestoku kontroverznu reakciju među medicinskom zajednicom i istraživačkim organima koji su sumnjali u njezin pristup.

'Mine urednik AmyT 2009. godine i oko tri godine od kada smo objavio naš posljednji jedan-na-jedan razgovor s dr. Faustmanom. Mnogo se toga događa, iako je u velikoj mjeri bila na uzorku čekanja za početak sljedeće faze kliničkih istraživanja, rekla nam je. Danas smo uzbuđeni donijeti vam svježe obnove izravno od Dr. Faustman sebe: Konačno, njezina faza II studije će se početi u narednim mjesecima! Evo našeg nedavnog telefonskog intervjua s njom, uključujući ažuriranja o cjelokupnom stanju njezina istraživanja, koja sada čini se da ima više podrške od šire znanstvene zajednice širom svijeta.

DM) Za sve nas ne-znanstvene ljude vani, daj nam primjera na BCG i što je vaše istraživanje je sve o?

DF) U osnovi, BCG je bliski neotrovni rođak TB-a i prvi je put zabilježen početkom dvadesetih godina kada je konzumacija ubilo puno ljudi. Postojala je jedna skupina ljudi unutar populacije koja nije umrla ili čak nije dobila tuberkulozu, a ispostavilo se da su mlade djevojke mužile krave. Tako je otkriveno BCG, a s vremenom smo saznali da je to zbog krave i vračanja, a postojao je još jedan oblik BCG-a na farmama. Dakle, moglo bi se razviti cjepivo.

Povezivanje dijabetesa je zanimljivo, jer nismo išli po sebi. Ono što smo znali iz 20 godina znanstvenih podataka (u to doba), jest da BCG ne pada s neba - čak i ako to želim. Ljudi s dijabetesom tipa 1, multiplu sklerozom (MS) i drugim bolestima imali su relativni nedostatak u hormonu poznat kao TNF, a uz prirodno cjepivo koje pojačava TNF, mogli biste se riješiti loših T-stanica i potaknuti T-regs i gušterača se regenerira.Odlučili smo se koristiti sigurnom, 100-godišnjom cjepivom kako bi se to dogodilo i utvrdili smo da to funkcionira.

Prema

toj vremenskoj traci BCG istraživanja, vaš ljudski pokus Faze I završio je prije pet godina. Koji su rezultati bili? U ranijim podacima pokazali smo da kod dugotrajnih dijabetičara, doista, ti T-regs potaknuti i vidjeli smo ciljanu smrt loših T-stanica. Također smo početci regeneracije gušterače. Naravno, nitko nikada nije bacao inzulinske šprice, jer je to tek početak … ali to je pokazalo da se to može učiniti. I što je najvažnije, to je bilo u dugoročnom tipu 1 s 15 do 20 godina - to je zveckalo puno ljudi. To je bila potpuno jedinstvena populacija pacijenta, a ne kako je većina istraživanja učinjena u novo dijagnosticiranim pojedincima.

Ljudi na suđenju imali su dijabetes u trajanju od 15 godina, a to je pokazalo da bismo mogli, bar nakratko, vratiti proizvodnju inzulina za osobe koje su godinama imale tip 1. Faza I bila je u 2010, pa ćemo uskoro vidjeti petogodišnje praćenje - nešto što smo naučili iz BCG istraživanja o multiploj sklerozi je važno, pa ćemo ponovno proučavati pacijente s tipom 1 koji su prolazili kroz ovaj ,

Što je bilo zapuštanje u početku faze II?

Drago mi je što ste to pitali. Ono što smo došli dokazuje svijetu da postoji još jedan razlog zbog kojeg bi trebali raditi ove pokuse kod ljudi koji su već dugo imali ovu bolest. Ali također samo radi u sprezi s drugima, izvan šećerne bolesti. U duhu znanosti dijeli se s drugim skupinama širom svijeta koji proučavaju BCG - bilo da se radi o celijakiji ili MS ili Sjogrenovom sindromu. Trebali bi biti u mogućnosti nastaviti učiti iz našeg istraživanja, bez pokretanja istih istraživanja i, naravno, bez ugrožavanja vlastitog istraživanja.

Najveći cestovni blok u kojemu smo se nalazili bila je kratka ponuda BCG-a u SAD-u jer je prestao proizvoditi nakon tvornice Big Pharma, što je zaustavilo. BCG nije proizvod visokotehnoloških proizvoda, tako da kada idete napraviti više, ograničeno je gdje se može proizvesti - poput cjepiva protiv gripe, jednostavno ga ne možete napraviti u bilo kojem laboratoriju. Razmislite o ovome: Ako imate biljku koja izrađuje pržene krumpiriće, ne možete iznenada ih početi proizvoditi hamburgere iako su oba prehrambeni proizvodi često služili zajedno. Morali smo dobiti ugovor da to učinimo. Nismo htjeli biti u proizvodnom poslu, ali morali smo nastaviti ovo istraživanje.

Od prije dva tjedna imamo novi BCG soj i proizvodni proces koji je dobio kroz FDA. Vrlo smo ponosni na to gdje smo.

To ne zvuči jeftino …

Podizali smo novac i dosad smo podigli 18 dolara. 9 milijuna. NIH je sada uključen u ove pokuse i financira ovo za Sjogrenov sindrom, a podaci iz životinjskih modela pokazuju da male doze BCG-a u Sjogrenu ima sličan učinak kao i kod dijabetesa: zaustavljanje bolesti i regeneraciju organa. Dakle, to je ohrabrujuće vidjeti ih uloženo.JDRF nije na brodu. A Helmsley Charitable Trust sličan je JDRF-u, jer su samo zainteresirani da budu dio rasprave o svemu tome. Ljudi glasaju sa svojim dolarima za istraživanje, a za ovo istraživanje BCG dolazi veliki novac iz Europe, NIH, Zaklade obitelji Lee Iacocca i privatnih donatora.

Dakle, kako će izgledati II. Faza i kada će to ići?

Pogledat ćemo koliko BCG treba i koliko često. To je ključ, tajna: znajući koliko doza. Sa fazom II-a, pokušat ću savršeno uskladiti te rezultate u fazi I, s dugogodišnjim tipom 1 koji još uvijek čine malo C-peptida. Tada će biti faza II-B gdje nema C-peptida u dugotrajnom tipu 1. I nakon svakog dijela, moramo slijediti ove ljude još pet godina.

Dobivamo odobrenje za fazu II i svi smo na redu na prednjoj proizvodnji pa će uskoro početi. Vjerojatno u narednim mjesecima. U našem posljednjem ažuriranju istraživanja iz jeseni, napisali smo da planiramo 120 ljudi. Uvijek tražimo više pacijenata da budemo dio toga, tako da zainteresirane osobe mogu nas slati e-poštom kod dijabetičnih @ partnera. org.

No, uskoro nećemo vidjeti rezultate, budući da govorimo još petogodišnje studije …

Ovo nisu brz pokušaji, na bilo koji način. Imamo pet godina praćenja. Ali to je važno, jer nakon više od dvije godine učinci postaju monumentalno značajniji. Znamo da je to vrijedno jer podaci sada pokazuju iz Europe da je BCG u usporedbi s standardom skrbi najučinkovitija.

Medicinska zajednica općenito vas nije podržala u prošlosti. Osjećate li sada više prihvaćanja i podrške vašem poslu?

To je prilično nevjerojatno što se dogodilo tijekom posljednjih nekoliko godina. Ovo je jeftin i generički lijek koji bi mogao biti vrlo učinkovit i to je poruka sve više i više od početka. Sada je doista prekinuto, pogotovo izvan država gdje nema problema s konkurencijom i cijenama kao što imamo ovdje. Postoje više napora na tome, a podaci govore učinkovitu priču.

Imamo suradnike diljem svijeta koji poduzimaju ove korake i to nam je dobra potvrda, da drugi žele biti dio te priče.

Recite nam malo više o tome kako je ovo istraživanje postalo globalno?

Postoji više od 7 institucija koje ovo proučavaju na različite autoimune uvjete, a rani podaci pokazuju da učinkovitost BCG-a može biti bolja od svih lijekova na tržištu.

U Turskoj su odlučili pratiti BCG o prevenciji dijabetesa, zapravo. To je bilo u istraživanjima miša … ne da se možete pouzdati u miš, ali je pojačalo ono što je već pronađeno u ostalim istraživanjima miša. Djeca s jednim cjepivom, u dobi od 12 i 14 godina, imala su jednaku učestalost kao i one u općoj populaciji; ali ako djeca dobiju tri cijepljenja, učestalost T1D-a je nestala. To je bilo prvo prevencijsko suđenje koje koristi višedozne doze, a podaci su dani skupini u Londonu radi ponovne analize i potvrđeni su.

Kao što sam ranije spomenuo, NIH je pokrenuo suđenja na Sjogrenovom, a tu je i više od 7 drugih ljudi diljem svijeta.

Sada, oko 20 radova diljem svijeta pokazuje ono što svi vide - da ono što smo desetljećima rekli pacijentima o razdoblju medenog mjeseca bilo je pogrešno. To otvara oči endokrinologa i pacijenata, o novoj viziji. Da se ti ljudi trebaju koristiti za pokuse, a ne samo da idu na crpku jer su dugo imali dijabetes. Nadamo se da se taj koncept hvata.

Također ste objavili knjigu o ovoj globalnoj suradnji prošle godine, zar ne?

To je zasnovano na neprofitnom sastanku krajem 2013., a pozvali smo oko 12 grupa da prisustvuju i podijele svoje istraživanje na BCG-u. Ta knjiga,

Vrijednost BCG i TNF u autoimunitetu

je izvješće o sastanku i ono o čemu smo razgovarali. Jedna od stvari bila je kako smo naučili od istraživačke zajednice MS-a da smo trebali proučavati ljude i drogu pet godina, a to je promijenilo kako smo gledali nadolazeće pokuse Faze II. To je bio naš prvi sastanak, a mi ćemo imati još jedan u Italiji ovog listopada s više pozvanih grupa.

Kako se promijenilo istraživanje o dijabetesu, pošto ste prvi put započeli?

Prije deset godina, nitko nije koristio riječ R (regeneracija), a mi nismo smjeli to koristiti u našim znanstvenim novinama. To se promijenilo tijekom vremena, a sada je to zajednički koncept koji svi idu za njim. Došli smo dugačak put kad smo razmišljali kako ljudska gušterača to vrlo polako, kao u MS-u, gdje je potrebno pet godina.

Unatoč tome što ih ponekad koristite, niste ljubitelj istraživanja miševa … što vidite da se mijenja koliko se oslanja na znanstvenu zajednicu i skepticizam o 'liječenju' miševa?

Volim reći da je to udoban posao koji proučava miševe, i samo napišite nekoliko radova godišnje i ne moraju to prevesti na ljude. To je dobar potez u karijeri za proučavanje miševa, i to je veliki problem. Na ADA znanstvenim sjednicama prošle godine, istraživač iz Švedske ustao je i rekao svima u dvorani da se trebaju sramiti. Budući da nismo uspjeli na svakom tipu 1 pokusa u posljednjih 10 godina, budući da se temelji na istraživanju miša i to ne funkcionira. I to je istina - T1D suđenja dobivaju loš naziv jer svi osjećaju isto. Ljudi su frustrirani jer miševi su izliječeni, ali istraživanje ljudi ne uspijeva. Tako je važno da to istraživanje upiše na ljude. Moramo početi govoriti našim istraživačima: nemojte objavljivati ​​priču o mišu koja kaže da imate nešto "novo i učinkovito" osim ako ne dobijete uzorke krvi od ljudi koji pokazuju isto. Ako doista vjerujete u svoje podatke, onda bi bilo bolje da ih proslijedite prema ljudima prije nego što ustanu i kažete kako je ovo otkriće.

Konačno, kako mogu ljudi pratiti najnoviji razvoj vašeg BCG istraživanja, Denise?

Imamo newsletter na koji se možete prijaviti, a ljudi nam mogu doprijeti do više informacija na Faustmanovom laboratoriju ili putem elektronske pošte na

dijabetesom @ partnera. org

. Hvala što ste odvojili vrijeme za ponovno razgovor, Denise - radujemo se sljedećoj fazi, čak i ako traje 5 godina da biste vidjeli rezultate. Držite nas u petlji, naravno!

Odricanje od odgovornosti

: Sadržaj koji je izradio tim za šećernu bolest. Za više detalja kliknite ovdje.

Odricanje

Ovaj je sadržaj stvoren za dijabetes mina, blog za zdravlje potrošača usmjeren na zajednicu dijabetesa. Sadržaj nije medicinski pregledan i ne pridržava se uredničkih smjernica Healthline. Za više informacija o partnerstvu zdravlja s Diabetes Mine, kliknite ovdje.