Aaron Kowalski raspravlja kako JDRF napreduje

Dr. Aaron Kowalski se prije nekoliko godina pridružio JDRF-u (Strategiji za istraživanje dijabetesa za maloljetnike) kao strateškog direktora istraživanja, a voditelj organizacije uzbudljivog projekta umjetnog gušterače - inicijativa od više milijuna dolara za ubrzavanje razvoja "automatizirane isporuke inzulina zatvorene petlje sustav „. U toj ulozi sada radi s više od 20 tvrtki koje proizvode nove tehnologije dijabetesa za poboljšanje kontrole šećera u krvi kod osoba s dijabetesom. Osim što je nevjerojatno pametan i simpatičan tip, on također ima punu strast za tim stvarima koje mogu doći samo od samih osoba s dijabetesom. Aaron i njegov brat Stjepana dijagnosticirali su dijabetes tipa 1 kao djecu i živjeli s njom više od 22 i 29 godina. Bio je dovoljno ljubazan da podijeli neke uvide na kraju godine sa mnom i čitateljima DiabetesMine. hr .

JDRF je započeo s fokusom samo na istraživanja vezana uz lijek, pa kako je došao do umjetnog projekta gušterače?

Misija JDRF-a nije se promijenila: da liječe dijabetes i njegove komplikacije kroz potporu istraživanju. Projekt umjetne gušterače iz JDRF-a nastao je zbog potencijalnih umjetnih gušterača kako bi se smanjio rizik od komplikacija i povećala vjerojatnost uspjeha lijekova usredotočenih na imunološki odgovor koji uzrokuje dijabetes i transplantaciju i regeneraciju stanica otoka koje proizvode inzulin.

Umjetna gušterača ne samo da ima potencijal za pomoć u kontroli glukoze.Kao što znate,

jedan od najtežih dijelova življenja s dijabetesom je konstantan mentalni teret

24/7/365. Koliko sam jesti? Trebam li pojesti sna za spavanje? Zašto je moja krv

šećer visok / niska sada? Koliko ugljikohidrata? Etc … Ovaj uređaj može ublažiti neke ili najviše

mentalnog tereta dijabetesa, za koje mislim da bi bilo ogromno od kvalitete

životnog stajališta.

Konačno, vjerujemo da će umjetna gušterača pomoći da prije dođemo do našeg konačnog cilja: biološkog iscjeljenja koja će nam omogućiti potpuno hodanje od dijabetesa. Znamo da je šećer u krvi štetan za stanice - osobito one osjetljive ili rizične stanice, kao što su transplantirane ili regenerirane beta stanice kod osobe s dijabetesom. Zbog čvrste metaboličke kontrole kojom bi umjetna gušteraža omogućila učinkovitije liječenje u cilju održavanja beta mase stanica ili obnavljanja normalnog šećera u krvi kroz transplantaciju ili regeneraciju. Vjerujem da ćemo u bliskoj budućnosti vidjeti kliničke pokuse uspješne kombinacije mehaničkih umjetnih gušterača i bioloških pristupa.

Koji su vaši osobni ciljevi za unapređenje AP projekta?

Pridružio sam se JDRF-u u jesen 2004. i radio na području dijabetičkih komplikacija. Moja pozadina je u molekularnoj biologiji i biokemiji, a moja motivacija bila je utjecati na područje koje je znatno utjecalo na moju obitelj. I moj brat i ja smo živjeli s dijabetesom tipa 1 budući da smo bili djeca. Moj brat Steve (koji je 2 1/2 godina mlađi od mene) bio je dijagnosticiran kada je imao 3 godine, a dijagnozu me kada sam imao 13 godina. Nažalost, hipoglikemija je imala vrlo značajnu i redovitu posljedicu na nas tijekom godina.

Kako JDRF kao organizacija "mijenja s vremenom"?

Glavna stvar koju JDRF čini jest da se neprekidno usredotočite na vožnju tempom znanosti koja vodi do liječenja pomicanjem istraživanja iz osnovnih akademskih otkrića u razvoj tretmana i potencijalnih lijekova. I sve se više fokusiramo na praznine koje trenutačno postoje u cjevovodima kako bismo poduzeli te ideje i osnovne rezultate istraživanja i prevesti ih u lijekove, tretmane i proizvode koji su dostupni osobama s dijabetesom tipa 1.

Postoji nekoliko izvrsnih znakova napretka u tom pogledu. Na primjer, dramatično smo povećali broj ljudskih kliničkih ispitivanja na svim područjima istraživanja koja financiramo. Na početku desetljeća, znanost koju smo financirali uključuje možda pet kliničkih ispitivanja ljudi. Danas, kao rezultat intenzivnog usredotočenja na razvoj onoga što nazivamo liječimo terapeutike tijekom proteklog pola desetljeća, sada financiramo više od 30 ljudskih kliničkih ispitivanja.

Još jedan jasan znak napretka je naša sposobnost popunjavanja praznina u plinovodu za kliničku razvoj formiranjem partnerstva s industrijom, obično malim tvrtkama, kako bismo ubrzali tretmane koji se stavljaju na tržište za ljude sa svim fazama dijabetesa. Mi smo se udružili s više od 20 malih tvrtki uključenih u biotehnologiju, genetiku, imunologiju, transplantaciju i regeneraciju koji imaju proizvode i tretmane u ranoj fazi - proizvode koji trebaju dokaz financiranja koji nije dostupan od velikih farmaceutskih tvrtki ili venture capital poduzeća. Preuzimanjem ove uloge, naša je strategija bila "de-riskirati" početnu kliničku istragu tih terapeutskih lijekova, kako bi ih proveli kroz cjevovod do pozornice na kojoj bi velika tvrtka bila spremna preuzeti ih, uzeti ih kroz velike pokuse potrebne za odobrenje FDA, i komercijalizirati ih. Već smo imali dvije priče o uspjehu: samo u ovom listopadu, dvije male biotehnološke tvrtke za koje smo pomogli u financiranju ranog stadija kliničkih staza za lijekove koji sprečavaju progresiju dijabetesa u novodijagnosticiranim pacijentima potpisali su partnerstva s glavnim dijabetesima da nose te proizvode kroz završne faze ispitivanja i učiniti ih široko dostupnim na tržištu.

Koje su neke od najtoplijih tvrtki uključene i zašto?

Trenutačno smo uključeni u studije izvedivosti s brojnim izvanrednim tvrtkama za dijabetes. Istražitelji financirani od strane JDRF-a koriste Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic i Smiths uređaje. Naš je cilj vidjeti uspješno tržište u kojem više tvrtki razvija izvanredne tehnologije koje pomažu ljudima s dijabetesom da postignu bolje rezultate. Nadalje, želimo okruženje u kojem se nagrađuju bolji i bolji (manji, prikladniji, učinkovitiji, itd.) Sustavi tako da svi ljudi s dijabetesom imaju priliku imati koristi.

Koji su bili neki od najvećih prekretnica 2007. godine - za JDRF, kao i za područje liječenja dijabetesa u cjelini?

Jasno je da je napredak na kojem sam govorio bio golem za JDRF i dijabetes općenito u 2007. godini: prvo, broj tretmana i potencijalnih lijekova koji su proučavani u humanim kliničkim ispitivanjima, uključujući nekoliko u fazi III suđenja - posljednja faza prije FDA odobrenje. Drugo, to je omogućilo validaciju naše strategije financiranja ranih praznina u cjevovodu za razvoj proizvoda s dijabetesom, jer su dva spoja pokupila glavne farmaceutske tvrtke.

Završili smo upis više od 400 pacijenata u procesu CGM u JDRF-u, koji pruža nezavisne statistike o učinkovitosti od CGMs, s obzirom na prebrzu naknadu i kliničar usvajanje thetechnologies.

Uspješno smo zatvorili petlju - udružili smo CGM sustavom inzulinske pumpe - prvi put u ranoj studiji izvedivosti na Sveučilištu Yale.

• Proveli smo sedam istraživačkih mjesta širom svijeta koji su usredotočeni na usavršavanje sustava zatvorenih petlji, uključujući izradu algoritama za sigurno i učinkovito usmjeravanje isporuke inzulina na temelju kontinuiranih očitanja praćenja glukoze, uzimajući u obzir čitav niz varijabli koje osobe s dijabetesom trenutno imaju kako bi sam izračunali, od tekućeg šećera u krvi, do trenutka kada je u pitanju trend, na što i kako ste nedavno jeli, na utjecaj vježbanja, na osjetljivost pojedinca na inzulin.

Što možemo očekivati ​​od vas i JDRF-a u 2008?

Općenito, naš fokus je na daljnjem ubrzavanju brzine istraživanja koja vodi liječenju na našim pet terapeutskih područja. U autoimunitetu želimo bolje razumjeti što uzrokuje autoimuni napad koji uzrokuje dijabetes i spriječi ga kod ljudi koji su u opasnosti za bolest i obrnuto za one koji već imaju dijabetes. U regeneraciji želimo razviti spojeve koji potiču tijelo da regeneriraju stanice koje proizvode inzulin bez potrebe za njihovom kirurškom zamjenom. U zamjeni, tražimo načine kako poboljšati učinkovitost trenutačnih transplantiranih postupaka, istražiti alternativne mogućnosti zamjene i razviti dodatne izvore stanica koje proizvode inzulin. U komplikacijama istražujemo načine za preokretanje ili sprečavanje komplikacija u rasponu od bolesti očiju do bolesti bubrega do oštećenja perifernog živca. Gledamo na financiranje čak 170 milijuna dolara u znanosti u našoj tekućoj fiskalnoj godini.

Posebno u mom području, metabolička kontrola, kada su dostupni rezultati

• od CGM suđenja JDRF-a, planiramo pokrenuti napor za zastupanje pacijenata

zagovarati formalno osiguranje i nadoknadu neprekidnih

monitora glukoze. Također ćemo ubrzati rad na razvoju umjetne gušterače, financiranje istraživanja za testiranje i preciziranje algoritama kako bismo ih učinili učinkovitijima za situacije u stvarnom svijetu kao što su jela, tjelovježba i stres;

integrirati ih s novom generacijom praćenja glukoze i inzulinskim isporukama

te testirati sigurnost i učinkovitost tih sustava u kliničkim ispitivanjima.

Wow, hvala ti, Aron, jer si nam pružio nadu. Toliko za osjećaj potonuća da je napredak prema lijeku slabiji u najboljem slučaju. Idi, JDRF!

Odricanje od odgovornosti

: Sadržaj koji je izradio tim za šećernu bolest.Za više detalja kliknite ovdje.

Odricanje od odgovornosti

Ovaj je sadržaj stvoren za blog Diabetes Mine, blog zdravlja potrošača usredotočen na zajednicu dijabetesa. Sadržaj nije medicinski pregledan i ne pridržava se uredničkih smjernica Healthline. Za više informacija o partnerstvu zdravlja s Diabetes Mine, kliknite ovdje.