Liječenje akutne mijeloidne leukemije u djetinjstvu, simptomi i testovi

Činjenice akutne mijeloidne leukemije u djetinjstvu (AML)

* Činjenice akutne mijeloidne leukemije u djetinjstvu, napisao dr. Sc. P. P. Davis

• AML je rak krvi i koštane srži u kojem se stvaraju i umnožavaju nenormalne mijeloidne matične stanice.
• Ostale mijeloidne bolesti koje mogu utjecati na krv i koštanu srž su sljedeće: kronična mijeloična leukemija (CML), juvenilna mijelomonocitna leukemija (JMML) i mijelodisplastični sindromi (MDS).
• Čimbenici rizika za dječji lijek protiv AML-a uključuju sljedeće: brata ili sestru s leukemijom, latinoamerikanke, izloženosti cigaretnom dimu ili alkoholu prije rođenja, osobnu povijest aplastične anemije, osobnu ili obiteljsku anamnezu MDS-a, obiteljsku anamnezu AML-a, prošlo liječenje kemoterapija i / ili zračna terapija, izloženost ionizirajućem zračenju i / ili kemikalijama poput benzena i genetskim poremećajima (Downov sindrom, Fanconijeva anemija, neurofibromatoza tipa 1, Noonanov sindrom i Shwachman-Diamond sindrom).
• Glavni znakovi i simptomi AML-a u djetinjstvu uključuju vrućicu, osjećaj umora, lako krvarenje ili modrice, noćno znojenje, kratkoću daha, petehije (ravne, točkaste mrlje izazvane krvarenjem ispod kože), bol u zglobovima i / ili kostima, bol ili osjećaj punoće ispod rebara, leukemije cutis (plave ili ljubičaste bezbolne kvržice na raznim dijelovima tijela), klorome (bezbolne kvržice oko očiju koje mogu biti plavozelene boje) i osipa na koži poput ekcema.
• Testovi za otkrivanje i dijagnosticiranje AML u djetinjstvu mogu uključivati ​​sljedeće: fizikalni pregled i anamnezu, kompletnu krvnu sliku (CBC), bris periferne krvi, studije kemije krvi, rendgenu prsnog koša, biopsije (koštana srž, tumor i / ili limfni čvor), citogenetska analiza, reverzna transkripcija-polimerazna lančana reakcija, imunofenotipizacija, molekularno testiranje i lumbalna punkcija.
• Dva ispitivanja, lumbalna punkcija i / ili biopsija testisa, jajnika i / ili kože mogu se koristiti za utvrđivanje je li AML metastazirao.
• Iako ne postoji standardni sustav zaustavljanja AML u djetinjstvu, liječenje se temelji na vrsti ili podtipu AML-a, bilo da se AML proširio izvan koštane srži ili krvi, i / ili ako je bolest novo dijagnosticirana, u remisiji je ili se ponavlja,
• Ponavljajući AML je AML koji je podvrgnut liječenju, ali se ponovio (vratio se).
• Postoji sedam vrsta standardnog liječenja koji se koriste za dječji AML i s njim povezane poremećaje: kemoterapija, terapija zračenjem, transplantacija matičnih stanica, ciljana terapija (na primjer, terapija inhibitorom tirozin kinaze, terapija monoklonskim antitijelima), druga terapija lijekovima (na primjer, lenalidomid, arsen trioksid), budno čekanje (bez liječenja dok se znakovi ili simptomi ne pojave ili ne promijene), i potporna njega (na primjer, transfuzije, antibiotici, leukafereza).
• Nove vrste liječenja su u kliničkim ispitivanjima; oni uključuju biološku terapiju i upotrebu prirodnih stanica ubojica za pomoć ubijanju stanica leukemije.

Akutna mieloidna leukemija u djetinjstvu vrsta raka u kojoj koštana srž čini velik broj abnormalnih krvnih stanica.

Akutna mijeloična leukemija u djetinjstvu (AML) rak je krvi i koštane srži. AML se naziva i akutna mijeloična leukemija, akutna mijeloblastična leukemija, akutna granulocitna leukemija i akutna nesimfocitna leukemija. Karcinom koji je akutan obično se pogoršava brzo ako se ne liječi. Karcinomi koji su kronični obično se pogoršavaju polako.

Leukemija i druge bolesti krvi i koštanog mozga mogu utjecati na crvene krvne stanice, bijele krvne stanice i trombocite.

Koštana srž obično stvara matične stanice krvi (nezrele stanice) koje vremenom postaju zrele krvne stanice. Matična stanica krvi može postati mijeloidna matična stanica ili limfoidna matična stanica. Limfoidna matična stanica postaje bijela krvna stanica.

Mijeloidna matična stanica postaje jedna od tri vrste zrelih krvnih stanica:

• Crvena krvna zrnca koja nose kisik i druge tvari u svim tkivima tijela.
• Bijela krvna zrnca koja se bore protiv infekcije i bolesti.
• Trombociti koji tvore ugruške krvi kako bi zaustavili krvarenje.

U AML, mijeloidne matične stanice obično postaju vrsta nezrelih bijelih krvnih stanica koja se naziva mieloblasti (ili mijeloidni blasti). Mijeloblasti ili stanice leukemije u AML su nenormalne i ne postaju zdrave bijele krvne stanice. Stanice leukemije mogu se nakupiti u krvi i koštanoj srži, tako da ima manje prostora za zdrave bijele krvne stanice, crvene krvne stanice i trombocite. Kada se to dogodi, može doći do infekcije, anemije ili lako krvarenja. Stanice leukemije mogu se širiti izvan krvi u druge dijelove tijela, uključujući središnji živčani sustav (mozak i leđnu moždinu), kožu i desni. Ponekad stanice leukemije tvore čvrsti tumor koji se naziva granulocitni sarkom ili kloroma.

Postoje podtipovi AML na temelju vrste krvnih stanica na koje je pogođena. Liječenje AML-a je različito kada se radi o podtipu zvanoj akutna promeelocitna leukemija (APL) ili kada dijete ima Downov sindrom.

Ostale mijeloidne bolesti mogu utjecati na krv i koštanu srž.

Kronična mijeloična leukemija

Kod kronične mijeloične leukemije (CML) previše matičnih stanica koštane srži postaje vrsta bijelih krvnih stanica zvanih granulociti. Neke od ovih matičnih stanica koštane srži nikada ne postaju zrele bijele krvne stanice. To se naziva eksplozijama. Tijekom vremena, granulociti i eksplozije istiskuju crvene krvne stanice i trombocite u koštanoj srži. CML je rijedak u djece.

Juvenilna mijelomonocitna leukemija

Juvenilna mijelomonocitna leukemija (JMML) je rijedak rak u djetinjstvu koji se češće javlja kod djece u dobi od 2 godine i češći je kod dječaka. U JMML-u previše matičnih stanica koštane srži postaju 2 vrste bijelih krvnih stanica koje se nazivaju mijelociti i monociti. Neke od ovih matičnih stanica koštane srži nikada ne postaju zrele bijele krvne stanice. Te nezrele stanice, koje se nazivaju eksplozijama, nisu u stanju raditi uobičajeno. S vremenom mielociti, monociti i blasti istiskuju crvene krvne stanice i trombocite u koštanoj srži. Kada se to dogodi, može doći do infekcije, anemije ili lako krvarenja.

Mijelodisplastični sindromi

Mijelodisplastični sindromi (MDS) javljaju se rjeđe u djece nego u odraslih. U MDS-u koštana srž čini premalo crvenih krvnih stanica, bijelih krvnih zrnaca i trombocita. Te krvne stanice možda neće sazrijevati i ulaze u krv. Liječenje MDS-a ovisi o tome koliko je nizak broj crvenih krvnih stanica, bijelih krvnih zrnaca ili trombocita. S vremenom MDS može postati AML.

Prolazni mijeloproliferativni poremećaj (TMD) vrsta je MDS-a. Ovaj poremećaj koštane srži može se razviti u novorođenčadi koja ima Downov sindrom. Obično odlazi samostalno u prva 3 tjedna života. Dojenčad koja imaju Downov sindrom i TMD imaju povećanu šansu za razvoj AML prije dobi od 3 godine.

AML ili MDS mogu se pojaviti nakon liječenja određenim lijekovima protiv raka i / ili zračenjem.

Liječenje karcinoma određenim lijekovima protiv raka i / ili zračenjem može uzrokovati AML (t-AML) ili MDS (t-MDS) povezane s terapijom. Rizik od ovih mijeloidnih bolesti povezanih s terapijom ovisi o ukupnoj dozi korištenih antikancerogenih lijekova i dozi zračenja i polju liječenja. Neki pacijenti također imaju nasljedni rizik za t-AML i t-MDS. Ove bolesti povezane s terapijom obično se javljaju u roku od 7 godina nakon liječenja, ali su rijetke u djece.

Čimbenici rizika za djetinjstvo AML, dječji CML, JMML i MDS su slični.

Sve što povećava rizik od oboljenja naziva se faktorom rizika. Imati faktor rizika ne znači da ćete dobiti rak; nepostojanje faktora rizika ne znači da nećete dobiti rak. Razgovarajte sa liječnikom svog djeteta ako mislite da je vaše dijete ugroženo. Ovi i drugi čimbenici mogu povećati rizik od AML-a u djetinjstvu, dječjeg CML-a, JMML-a i MDS-a u djetinjstvu:

• Imati brata ili sestru, posebno blizance, s leukemijom.
• Budući da su latinoamerikanci.
• Izložen cigaretnom dimu ili alkoholu prije rođenja.
• Imati osobnu povijest aplastične anemije.
• Imati osobnu ili obiteljsku povijest MDS-a.
• Obiteljska povijest AML.
• Proteklo liječenje kemoterapijom ili zračenjem.
• Izloženost ionizirajućem zračenju ili kemikalijama poput benzena.
• Imati određene genetske poremećaje, kao što su:
  • Downov sindrom.
  • Fanconijeva anemija.
  • Neurofibromatoza tip 1.
  • Noonanov sindrom.
  • Shwachman-Diamond sindrom.

Znakovi i simptomi djetinjstva AML, dječji CML, JMML ili MDS uključuju vrućicu, osjećaj umora i lako krvarenje ili modrice.

Ovi i drugi znakovi mogu biti uzrokovani AML-om u djetinjstvu, dječjim CML-om, JMML-om ili MDS-om ili drugim uvjetima. Posavjetujte se s liječnikom ima li vaše dijete nešto od sljedećeg:

• Groznica s infekcijom ili bez nje.
• Noćno znojenje.
• Kratkoća daha.
• Slabost ili osjećaj umora.
• Lagano modrice ili krvarenja.
• Petehije (ravne, istaknute mrlje ispod kože uzrokovane krvarenjem).
• Bol u kostima ili zglobovima.
• Bol ili osjećaj punoće ispod rebara.
• Bezbolne kvržice na vratu, ispod pazuha, želucu, preponama ili drugim dijelovima tijela. U djetinjstvu AML ove kvržice, nazvane leukemia cutis, mogu biti plave ili ljubičaste boje.
• Bezbolne kvržice koje su ponekad oko očiju. Ove kvržice, nazvane kloromi, ponekad se vide u djetinjstvu AML i mogu biti plavo-zelene.
• Kožni osip sličan ekcemima.

Znakovi i simptomi TMD mogu uključivati ​​sljedeće:

• Oticanje po cijelom tijelu.
• Kratkoća daha.
• Problematično disanje.
• Slabost ili osjećaj umora.
• Bol ispod rebara.

Testovi koji ispituju krv i koštanu srž koriste se za otkrivanje (pronalaženje) i dijagnosticiranje AML iz djetinjstva, CML u djetinjstvu, JMML i MDS.

Sljedeći testovi i postupci mogu se koristiti:

• Fizički pregled i povijest : Ispitivanje tijela radi provjere općih znakova zdravlja, uključujući provjere ima li znakova bolesti, poput kvržica ili bilo čega drugog što se čini neobičnim. Uzet će se i povijest zdravstvenih navika pacijenta te prošle bolesti i liječenja.
• Kompletna krvna slika (CBC) s diferencijalom : Postupak u kojem se uzima uzorak krvi i provjerava sljedeće:
  • Broj crvenih krvnih zrnaca i trombocita.
  • Broj i vrsta bijelih krvnih zrnaca.
  • Količina hemoglobina (proteina koji nosi kisik) u crvenim krvnim stanicama.
  • Dio uzorka krvi sačinjen od crvenih krvnih zrnaca.
• Razmazivanje periferne krvi : postupak u kojem se provjerava uzorak krvi na blast stanice, broj i vrste bijelih krvnih zrnaca, broj trombocita i promjene u obliku krvnih stanica.
• Studije krvne kemije : postupak u kojem se provjerava uzorak krvi za mjerenje količine određenih tvari koje u tijelo ispuštaju organi i tkiva u tijelu. Neobična (veća ili manja od normalne) količine tvari može biti znak bolesti.
• X-rentgen prsnog koša : rendgenski snimak organa i kostiju u prsima. X-zraka je vrsta energetske zrake koja može proći kroz tijelo i na film, čineći slike unutar tijela.
• Biopsija : uklanjanje stanica ili tkiva kako bi ih patolog mogao pregledati pod mikroskopom kako bi provjerili ima li znakova raka. Biopsije koje se mogu učiniti uključuju sljedeće:
  • Aspiracija koštane srži i biopsija : Uklanjanje koštane srži, krvi i malog komada kosti umetanjem šuplje igle u hipbone ili dojku.
  • Biopsija tumora : može se učiniti biopsija klorome.
  • Biopsija limfnih čvorova : Uklanjanje cijelog ili dijela limfnog čvora.
• Citogenetska analiza : laboratorijski test u kojem se stanice u uzorku krvi ili koštane srži pregledavaju pod mikroskopom da bi se utvrdile određene promjene u kromosomima. Promjene u kromosomima mogu uključivati ​​kada je dio jednog kromosoma prebačen s dijelom drugog kromosoma, dio jednog kromosoma nedostaje ili se ponavlja, ili je dio jednog kromosoma okrenut naopako.
  Sljedeći test je vrsta citogenetske analize:
  • RIBE (fluorescencija in situ hibridizacija) : Laboratorijska tehnika koja se koristi za ispitivanje gena ili kromosoma u stanicama i tkivima. Komadići DNA koji sadrže fluorescentno bojilo izrađeni su u laboratoriju i dodaju se stanicama ili tkivima na staklenom toboganu. Kad se ti komadi DNK vežu na specifične gene ili područja kromosoma na slajdu, oni svijetle kada se promatraju pod mikroskopom s posebnim svjetlom.
• Test lančane reakcije transkripcijske polimeraze (RT-PCR) : laboratorijski test u kojem se stanice u uzorku tkiva proučavaju pomoću kemikalija da bi se utvrdile određene promjene u strukturi ili funkciji gena.
• Imunofenotipizacija : postupak koji se koristi za identificiranje stanica, temeljen na vrstama antigena ili markera na površini stanice, a koji može uključivati ​​posebna obojenja stanica krvi i koštane srži. Ovaj se postupak koristi za dijagnosticiranje podtipa AML usporedbom stanica raka s normalnim stanicama imunološkog sustava.
• Molekularno ispitivanje : Laboratorijski test za provjeru ima li određenih gena, proteina ili drugih molekula u uzorku krvi ili koštane srži. Molekularni testovi također provjeravaju postoje li određene promjene u genu ili kromosomu koje mogu uzrokovati ili utjecati na šansu za razvoj AML. Molekularni test može se koristiti za planiranje liječenja, otkrivanje kako dobro liječenje funkcionira ili za prognozu.
• Lumbalna punkcija : postupak koji se koristi za skupljanje uzorka cerebrospinalne tekućine (CSF) sa kralježnice. To se postiže postavljanjem igle između dvije kosti u kralježnici i u CSF oko leđne moždine te uklanjanjem uzorka tekućine. Uzorak CSF-a provjerava se pod mikroskopom kako bi se utvrdilo da li su se leukemijske stanice proširile na mozak i leđnu moždinu. Ovaj postupak se također naziva LP ili spinalna slavina.

Određeni čimbenici utječu na prognozu (šansa za oporavak) i mogućnosti liječenja.

Prognoza (mogućnost oporavka) i mogućnosti liječenja za dječji lijek protiv bolesti ovise o sljedećem:

• Dob djeteta kada mu se dijagnosticira rak.
• Rasa ili etnička skupina djeteta.
• Bez obzira na to je li dijete silno preteško.
• Broj bijelih krvnih zrnaca u krvi prilikom dijagnoze.
• Je li AML nastao nakon prethodnog liječenja raka.
• Podvrsta AML.
• Postoje li određene stanice kromosoma ili gena u stanicama leukemije.
• Ima li dijete Downov sindrom. Većina djece s AML i Down sindromom može se izliječiti od svoje leukemije.
• Je li leukemija u središnjem živčanom sustavu (mozgu i leđnoj moždini).
• Koliko brzo leukemija reagira na liječenje.
• Da li je AML novo dijagnosticiran (ne liječen) ili se ponovio (vratio se) nakon liječenja.
• Duljina vremena od završetka liječenja za AML koji se ponovio.

Prognoze i mogućnosti liječenja dječjeg CML ovise o tome koliko je vremena prošlo od dijagnoze bolesnika i koliko je blast stanica u krvi.

Prognoza (mogućnost oporavka) i mogućnosti liječenja JMML ovise o sljedećem:

• Dob djeteta kada mu se dijagnosticira rak.
• Vrsta gena na koju utječu i broj gena koji imaju promjene.
• Koliko crvenih krvnih zrnaca, bijelih krvnih zrnaca ili trombocita ima u krvi.
• Je li JMML novo dijagnosticiran (ne liječen) ili se ponovio nakon liječenja.

Prognoza (mogućnost oporavka) i mogućnosti liječenja za MDS ovise o sljedećem:

• Je li MDS bio uzrokovan prethodnim liječenjem karcinoma.
• Koliki je broj crvenih krvnih zrnaca, bijelih krvnih zrnaca ili trombocita.
• Bez obzira je li MDS dijagnosticiran (ne liječen) ili se ponovio nakon liječenja.

Jednom kada je dijagnosticirana akutna mijeloidna leukemija u djetinjstvu (AML), testiraju se da li se rak proširio na ostale dijelove tijela.

Sljedeći testovi i postupci mogu se koristiti za utvrđivanje širenja leukemije:

• Lumbalna punkcija : postupak koji se koristi za skupljanje uzorka cerebrospinalne tekućine (CSF) sa kralježnice. To se postiže postavljanjem igle između dvije kosti u kralježnici i u CSF oko leđne moždine te uklanjanjem uzorka tekućine. Uzorak CSF-a provjerava se pod mikroskopom kako bi se utvrdilo da li su se leukemijske stanice proširile na mozak i leđnu moždinu. Ovaj postupak se također naziva LP ili spinalna slavina.
• Biopsija testisa, jajnika ili kože : Uklanjanje stanica ili tkiva iz testisa, jajnika ili kože kako bi ih se moglo pregledati pod mikroskopom kako bi se provjerilo znakove raka. To se postiže samo ako se tijekom fizičkog pregleda pronađe nešto neobično u vezi testisa, jajnika ili kože.

Ne postoji standardni sustav boravka u djetinjstvu AML, kronična mijeloična leukemija u djetinjstvu (CML), juvenilna mijelomonocitna leukemija (JMML) ili mijelodisplastični sindromi (MDS).

Opseg ili širenje raka obično se opisuje kao stadij. Umjesto faza, tretman AML-a u djetinjstvu, dječjeg CML-a, JMML-a i MDS-a temelji se na jednom ili više sljedećeg:

• Vrsta bolesti ili podvrsta AML-a.
• Da li se leukemija proširila izvan krvi i koštane srži.
• Bilo da je bolest novo dijagnosticirana, u remisiji ili u ponovljenoj bolesti.

Novo dijagnosticirano AML iz djetinjstva

Novo dijagnosticirani AML u djetinjstvu nije liječen osim za ublažavanje znakova i simptoma poput vrućice, krvarenja ili boli, a istina je jedno od sljedećeg:

• Više od 20% stanica u koštanoj srži su blasti (stanice leukemije).

ili

• Manje od 20% stanica u koštanoj srži su blasti i postoji specifična promjena u kromosomu.

AML iz djetinjstva u remisiji

U djetinjstvu AML u remisiji bolest je liječena i vrijedi sljedeće:

• Kompletna krvna slika gotovo je normalna.
• Manje od 5% stanica u koštanoj srži su blasti (stanice leukemije).
• Nema znakova ili simptoma leukemije u mozgu, leđnoj moždini ili drugim dijelovima tijela.

Ponavljajuća akutna mijeloidna leukemija u djetinjstvu

Ponavljana akutna mijeloična leukemija u djetinjstvu (AML) nastala je (vraća se) nakon što je liječena. Rak se može vratiti u krvi i koštanoj srži ili u drugim dijelovima tijela, poput središnjeg živčanog sustava (mozga i leđne moždine).

Postoje različite vrste liječenja djece s akutnom mijeloidnom leukemijom (AML), kroničnom mijeloičnom leukemijom (CML), juvenilnom mijelomonocitnom leukemijom (JMML) ili mijelodisplastičnim sindromima (MDS).

Različite vrste liječenja dostupne su djeci koja imaju AML, CML, JMML ili MDS. Neki tretmani su standardni (trenutno korišteni tretman), a neki se testiraju u kliničkim ispitivanjima. Kliničko ispitivanje liječenja je istraživačka studija koja ima za cilj poboljšati trenutni tretman ili dobiti informacije o novim načinima liječenja bolesnika s karcinomom. Kada klinička ispitivanja pokazuju da je novi tretman bolji od standardnog, novi tretman može postati standardni tretman.

Budući da je rak u djece rijedak, treba uzeti u obzir sudjelovanje u kliničkom ispitivanju. Neka su klinička ispitivanja otvorena samo za pacijente koji nisu započeli liječenje.

Liječenje planira tim pružatelja zdravstvenih usluga koji su stručnjaci za liječenje dječje leukemije i drugih bolesti krvi.

Liječenje će nadgledati dječji onkolog, liječnik koji je specijaliziran za liječenje djece oboljele od raka. Pedijatrijski onkolog surađuje s drugim zdravstvenim djelatnicima koji su stručnjaci za liječenje djece s leukemijom i koji su se specijalizirali za određena područja medicine. Tu mogu biti sljedeći stručnjaci:

• Pedijatar.
• Hematolog.
• Medicinski onkolog.
• Pedijatrijski kirurg.
• Zračenje onkolog.
• Neurolog.
• Neuropatolog.
• Neuroradiologist.
• Specijalist pedijatrijske medicinske sestre.
• Socijalni radnik.
• Specijalist za rehabilitaciju.
• Psiholog.

Neki tretmani protiv raka uzrokuju nuspojave mjesecima ili godinama nakon završetka liječenja.

Redovni prateći ispiti vrlo su važni. Neki tretmani raka uzrokuju nuspojave koje se nastavljaju ili se pojavljuju mjesecima ili godinama nakon završetka liječenja. To se zove kasni efekti. Kasni učinci liječenja raka mogu uključivati:

• Fizički problemi.
• Promjene raspoloženja, osjećaja, razmišljanja, učenja ili pamćenja.
• Drugi karcinom (nove vrste raka).

Neki kasni učinci mogu se liječiti ili kontrolirati. Važno je da roditelji djece koja se liječe od AML-a ili drugih krvnih bolesti razgovaraju sa svojim liječnicima o učincima liječenja od raka na njihovo dijete.

Liječenje djetinjstva AML obično ima dvije faze.

Liječenje dječje AML provodi se u fazama:

• Indukcijska terapija: ovo je prva faza liječenja. Cilj je ubiti stanice leukemije u krvi i koštanoj srži. To stavlja leukemiju u remisiju.
• Terapija konsolidacije / intenziviranja: Ovo je druga faza liječenja. Počinje nakon što je leukemija u remisiji. Cilj terapije je ubiti sve preostale ćelije leukemije koje možda nisu aktivne, ali bi se mogle početi regresirati i uzrokovati relaps.

Liječenje nazvano svetište centralnog živčanog sustava (CNS) može se provesti tijekom indukcijske faze terapije. Budući da standardne doze kemoterapije možda neće dostići stanice leukemije u CNS-u (mozak i leđna moždina), stanice su u stanju pronaći utočište u CNS-u. Intrahekalna kemoterapija je u stanju doprijeti do leukemijskih stanica u CNS-u. Daje se da uništi stanice leukemije i umanji šansu da se leukemija ponovi (vrati). Terapija svetišta u CNS-u naziva se i profilaksom CNS-a.

Sedam vrsta standardnog liječenja koristi se za djetinjstvo AML, dječji CML, JMML ili MDS.

kemoterapija

Kemoterapija je liječenje raka koje koristi lijekove za zaustavljanje rasta stanica karcinoma, bilo ubijanjem stanica ili zaustavljanjem dijeljenja. Kada se kemoterapija uzima usta ili se ubrizgava u venu ili mišić, lijekovi ulaze u krvotok i mogu dospjeti do stanica raka u tijelu (sistemska kemoterapija). Kad se kemoterapija smješta izravno u cerebrospinalnu tekućinu (intratekalna kemoterapija), organ ili tjelesnu šupljinu poput trbuha, lijekovi uglavnom utječu na stanice raka na tim područjima (regionalna kemoterapija). Kombinirana kemoterapija liječenje je primjenom više od jednog lijeka protiv raka.

Način na koji se daje kemoterapija ovisi o vrsti raka koji se liječi.

Kod AML, stanice leukemije mogu se proširiti na mozak i / ili leđnu moždinu. Kemoterapija koja se daje lijekovima protiv usta ili vena za liječenje AML-a možda neće prijeći krvno-moždanu barijeru kako bi ušli u tekućinu koja okružuje mozak i leđnu moždinu. Umjesto toga, kemoterapija se ubrizgava u prostor ispunjen tekućinom kako bi se ubile leukemijske stanice koje su se tamo mogle širiti (intratekalna kemoterapija).

Terapija radijacijom

Zračna terapija je liječenje raka koje koristi visokoenergetske rendgenske zrake ili druge vrste zračenja kako bi ubile stanice raka ili spriječile njihov rast. Postoje dvije vrste zračenja:

• Vanjska zračna terapija koristi stroj izvan tijela za slanje zračenja prema raku.
• Unutarnja terapija zračenjem koristi radioaktivnu tvar zapečaćenu u iglama, sjemenkama, žicama ili kateterima koji se postavljaju izravno u ili u blizini raka.

Način na koji se daje terapija zračenjem ovisi o vrsti raka koji se liječi. U djetinjstvu AML, vanjska zračna terapija može se koristiti za liječenje klorome koja ne reagira na kemoterapiju.

Transplantacija matičnih stanica

Transplantacija matičnih stanica način je davanja kemoterapije i zamjene stanica koje stvaraju krv, koje su liječenjem raka abnormalne ili uništene. Matične stanice (nezrele krvne stanice) uklanjaju se iz krvi ili koštane srži pacijenta ili davatelja i zamrzavaju se i skladište. Nakon završetka kemoterapije, pohranjene matične stanice se odmrzavaju i vraćaju pacijentu putem infuzije. Te ponovno infuzirane matične stanice rastu u (i obnavljaju) krvne stanice tijela.

Ciljana terapija

Ciljana terapija je vrsta liječenja koja koristi lijekove ili druge tvari za prepoznavanje i napad specifičnih stanica karcinoma bez oštećenja normalnih stanica. Vrste ciljane terapije uključuju sljedeće:

• Terapija inhibitorom tirozin kinaze : Terapija inhibitorom tirozin kinaze blokira signale potrebne za rast tumora. TKI blokiraju enzim (tirozin kinaza) zbog kojeg matične stanice postaju više bijelih krvnih stanica (granulociti ili blasti) nego što je tijelu potrebno. TKI se mogu koristiti s drugim lijekovima protiv raka kao adjuvantna terapija (liječenje koje se daje nakon početnog liječenja, kako bi se smanjio rizik od vraćanja raka).
  • Imatinib je vrsta TKI koja je odobrena za liječenje dječjeg CML-a.
  • Sorafenib, dasatinib i nilotinib proučavaju se u liječenju dječje leukemije.
• Terapija monoklonskim antitijelima : Monoklonska antitijela koriste antitijela proizvedena u laboratoriju iz jedne vrste ćelija imunološkog sustava. Ta antitijela mogu identificirati tvari u stanicama raka ili normalne tvari koje mogu pomoći stanice raka da rastu. Antitijela se vežu na tvari i ubijaju stanice raka, blokiraju njihov rast ili sprečavaju njihovo širenje. Monoklonska antitijela daju se infuzijom. Oni se mogu koristiti sami ili za prenošenje lijekova, toksina ili radioaktivnog materijala izravno u stanice raka.
  • Gemtuzumab je vrsta monoklonskog antitijela koja se koristi u liječenju podvrste AML-a nazvane akutna promielocitna leukemija (APL). Gemtuzumab nije dostupan u Sjedinjenim Državama ako nije odobreno posebno odobrenje. Monoklonska antitijela mogu se koristiti s kemoterapijom kao pomoćna terapija.
• Terapija inhibitorima proteasoma : Inhibitori proteasoma razgrađuju proteine ​​u stanicama raka i ubijaju ih.
  • Bortezomib je inhibitor proteasoma koji se koristi u liječenju dječjeg APL-a.

Ostala terapija lijekovima

Lenalidomid se može koristiti za smanjenje potrebe za transfuzijama u bolesnika koji imaju mijelodisplastične sindrome uzrokovane specifičnom promjenom kromosoma.

Arsenov trioksid i all-trans retinoična kiselina (ATRA) antikancerogeni su lijekovi koji ubijaju stanice leukemije, zaustavljaju dijeljenje leukemijskih stanica ili pomažu stanicama leukemije da sazriju u bijele krvne stanice. Ovi lijekovi se koriste u liječenju akutne promielocitne leukemije.

Pažljivo čekanje

Pažljivo čekanje pomno nadgleda pacijentovo stanje bez davanja bilo kakvog liječenja dok se znakovi ili simptomi ne pojave ili ne promijene. Ponekad se koristi za liječenje MDS-a ili TMD-a.

Potporna njega

Pruža se potporna skrb kako bi se smanjili problemi uzrokovani bolešću ili njezinim liječenjem. Pomoćna skrb može uključivati ​​sljedeće:

• Transfuzijska terapija: Način davanja crvenih krvnih zrnaca, bijelih krvnih zrnaca ili trombocita zamijeniti krvne stanice uništene liječenjem bolesti ili raka. Krv može biti davana od druge osobe ili je možda uzeta od pacijenta ranije i čuvana do potrebe.
• Terapija lijekovima, poput antibiotika ili antifungalnih sredstava.
• Leukafereza: postupak u kojem se koristi poseban stroj za uklanjanje bijelih krvnih zrnaca iz krvi. U bolesnika se uzima krv i stavlja kroz separator krvnih stanica gdje se vade bijele krvne stanice. Ostatak krvi se zatim vraća u bolesnikov krvotok.

U kliničkim ispitivanjima testiraju se nove vrste liječenja.

Ovaj sažetak opisuje tretmane koji se proučavaju u kliničkim ispitivanjima. Možda se ne spominje svaki novi tretman koji se proučava.

Biološka terapija

Biološka terapija je tretman koji koristi bolesnikov imunološki sustav u borbi protiv raka. Tvari koje je tijelo napravilo ili izrađeno u laboratoriju koriste se za jačanje, usmjeravanje ili obnavljanje tjelesnih prirodnih obrana od raka. Ova vrsta liječenja raka naziva se i bioterapija ili imunoterapija.

Prirodne stanice ubojica (NK) su vrsta biološke terapije. NK stanice su bijele krvne stanice koje mogu ubiti stanice tumora. Može ih se uzeti od davatelja i dati ih pacijentu infuzijom da se pomogne ubijanju stanica leukemije.

Pacijenti možda žele razmišljati o sudjelovanju u kliničkom ispitivanju.

Za neke pacijente sudjelovanje u kliničkom ispitivanju može biti najbolji izbor liječenja. Klinička ispitivanja su dio procesa istraživanja raka. Klinička ispitivanja se rade kako bi se otkrilo jesu li novi načini liječenja raka sigurni i učinkoviti ili bolji od standardnog liječenja.

Mnogi današnji standardni načini liječenja raka temelje se na ranijim kliničkim ispitivanjima. Pacijenti koji sudjeluju u kliničkom ispitivanju mogu primiti standardni tretman ili biti među prvima koji će dobiti novo liječenje.

Pacijenti koji sudjeluju u kliničkim ispitivanjima također pomažu u poboljšanju načina liječenja raka u budućnosti. Čak i kada klinička ispitivanja ne dovedu do novih učinkovitih načina liječenja, često odgovaraju na važna pitanja i pomažu u napretku istraživanja.

Pacijenti mogu pristupiti kliničkim ispitivanjima prije, tijekom ili nakon početka liječenja raka.

Neka klinička ispitivanja uključuju samo bolesnike koji još nisu primili liječenje. Druga ispitivanja testiraju liječenje pacijenata čiji se rak nije popravio. Postoje i klinička ispitivanja koja testiraju nove načine zaustavljanja ponavljanja raka (vraćanja) ili smanjenja nuspojava liječenja raka.

Klinička ispitivanja održavaju se u mnogim dijelovima zemlje.

Mogu biti potrebni naknadni testovi.

Neki se testovi koji su učinjeni kako bi se dijagnosticirao rak ili otkrili stadij raka mogu ponoviti. Neki će se testovi ponoviti kako bi se vidjelo koliko dobro djeluje tretman. Odluke o tome treba li nastaviti, promijeniti ili prekinuti liječenje mogu se temeljiti na rezultatima ovih ispitivanja.

Neki će se testovi nastaviti s vremena na vrijeme nakon završetka liječenja. Rezultati ovih testova mogu pokazati je li se stanje vašeg djeteta promijenilo ili se rak ponovio (vrati se). Ovi testovi se ponekad nazivaju i naknadni testovi ili provjere.

Mogućnosti liječenja za akutnu mijeloidnu leukemiju u djetinjstvu, hroničnu mijelonsku leukemiju u djetinjstvu, juvenilnu mijelomonocitnu leukemiju i mijelodisplastične sindrome

Novo dijagnosticirana akutna mijeloidna leukemija u djetinjstvu

Liječenje novo dijagnosticirane akutne mijeloidne leukemije u djetinjstvu može uključivati ​​sljedeće:

• Kombinirana kemoterapija plus svetište središnjeg živčanog sustava s intratekalnom kemoterapijom.
• Kliničko ispitivanje koje uspoređuje različite režime kemoterapije (doze i rasporedi liječenja).
• Kliničko ispitivanje kombinirane kemoterapije i ciljane terapije s inhibitorom proteasoma ili inhibitorom tirozin kinaze sa ili bez transplantacije matičnih stanica.

Liječenje novo dijagnosticirane akutne leukemije u djetinjstvu s granulocitnim sarkomom (kloromom) može uključivati ​​kemoterapiju sa ili bez zračenja.

Liječenje AML-a povezano s terapijom obično je isto kao i za novo dijagnosticirani AML, a slijedi transplantacija matičnih stanica.

Djeca s tek dijagnosticiranim AML i Downovim sindromom iz djetinjstva

Liječenje akutne mijeloidne leukemije (AML) u djece u dobi od 4 godine ili mlađe koji imaju Downov sindrom može uključivati ​​sljedeće:

• Kombinirana kemoterapija plus svetište središnjeg živčanog sustava s intratekalnom kemoterapijom.

Liječenje AML-a kod djece starije od 4 godine koja imaju Downov sindrom može biti isto kao i liječenje djece bez Down sindroma.

Akutna mijeloidna leukemija u djetinjstvu u remisiji

Liječenje dječje akutne mijeloidne leukemije (AML) tijekom faze remisije (konsolidacijska / intenzivirajuća terapija) ovisi o podtipu AML i može uključivati ​​sljedeće:

• Kombinirana kemoterapija.
• Kemoterapija u visokim dozama nakon čega slijedi transplantacija matičnih stanica pomoću matičnih stanica krvi od davatelja.
• Kliničko ispitivanje kemoterapije praćeno infuzijom prirodnih stanica ubojica.
• Kliničko ispitivanje kombinirane kemoterapije i ciljane terapije s inhibitorom proteasoma ili inhibitorom tirozin kinaze sa ili bez transplantacije matičnih stanica.

Ponavljajuća akutna mijeloidna leukemija u djetinjstvu

Liječenje ponavljajuće dječje akutne mijeloidne leukemije (AML) može uključivati ​​sljedeće:

• Kombinirana kemoterapija.
• Kombinirana kemoterapija i transplantacija matičnih stanica.
• Transplantacija druge matične stanice.
• Kliničko ispitivanje kombinacija novih lijekova protiv raka, novih bioloških sredstava i transplantacije matičnih stanica pomoću različitih izvora matičnih stanica.

Liječenje rekurentne AML u djece s Down sindromom je kemoterapija. Nije jasno je li transplantacija matičnih stanica nakon kemoterapije korisna u liječenju ove djece.

Akutna Promyelocytic Leukemia

Liječenje akutne promielocitne leukemije može uključivati ​​sljedeće:

• All-trans retinoična kiselina (ATRA) plus kemoterapija.
• Terapija arsen trioksidom.
• Terapija svetišta središnjeg živčanog sustava s intratekalnom kemoterapijom.

Ponavljajuća akutna Promyelocytic Leukemia

Liječenje rekurentne akutne promeelocitne leukemije može uključivati ​​sljedeće:

• All-trans retinoinska kiselina (ATRA) plus kemoterapija.
• Terapija arsen trioksidom.
• Ciljana terapija monoklonskim antitijelom (gemtuzumab), ako se daje posebno odobrenje.
• Transplantacija matičnih stanica pomoću matičnih stanica krvi pacijenta ili davatelja.

Kronična mijeloična leukemija u djetinjstvu

Liječenje kronične mijelonske leukemije u djetinjstvu može uključivati ​​sljedeće:

• Ciljana terapija inhibitorom tirozin kinaze (imatinib).
• Kliničko ispitivanje ciljane terapije drugim inhibitorima tirozin kinaze.

Za bolesnike čija bolest ne reagira na terapiju imatinibom ili čija se bolest vraća nakon tretmana, liječenje može uključivati ​​sljedeće:

• Transplantacija matičnih stanica pomoću matičnih stanica krvi od davatelja.
• Kliničko ispitivanje ciljane terapije drugim inhibitorima tirozin kinaze.

Juvenilna mijelomonocitna leukemija

Liječenje juvenilne mijelomonocitne leukemije (JMML) može uključivati ​​sljedeće:

• Kombinirana kemoterapija praćena transplantacijom matičnih stanica. Ako se JMML ponavlja nakon transplantacije matičnih stanica, može se izvršiti druga transplantacija matičnih stanica.

Mijelodisplastični sindromi

Liječenje mijelodisplastičnih sindroma (MDS) može uključivati ​​sljedeće:

• Pažljivo čekanje.
• Transplantacija matičnih stanica pomoću matičnih stanica krvi od davatelja.
• Kombinirana kemoterapija.
• Terapija lenalidomidom.
• Kliničko ispitivanje transplantacije matičnih stanica primjenom nižih doza kemoterapije.
• Kliničko ispitivanje novog lijeka protiv raka ili ciljane terapije.

Ako MDS postane akutna mijeloidna leukemija (AML), liječenje će biti jednako liječenju novo dijagnosticirane AML.

Liječenje MDS-a povezano s terapijom obično je isto kao i za novo dijagnosticirani AML, a slijedi transplantacija matičnih stanica.

Prolazni mijeloproliferativni poremećaj (TMD), vrsta MDS-a, obično nestaje sam. Za TMD koji ne nestaje sam, liječenje može uključivati ​​sljedeće:

• Transfuzijska terapija.
• Leukafereza.
• Kemoterapija.